Канз Мария

Оптимизированная с помощью эндосомолитических средств система доставки in vivo конъюгатов нуклеиновой кислоты

Загрузка...

Номер патента: 23927

Опубликовано: 29.07.2016

Авторы: Канз Мария, Сунь Дзиань-Шен, Дютреи Мари

МПК: A61K 47/48

Метки: средств, эндосомолитических, доставки, помощью, система, оптимизированная, нуклеиновой, конюгатов, кислоты

Формула / Реферат:

1. Фармацевтическая композиция, содержащая конъюгированную молекулу нуклеиновой кислоты, имеющую по меньшей мере один свободный конец и двухцепочечный участок ДНК, состоящий из 20-200 п.о. менее чем с 80% идентичностью последовательности к любому гену в геноме человека, при этом указанная молекула нуклеиновой кислоты является ковалентно связанной с молекулой, способствующей эндоцитозу, выбранной из липофильной молекулы или лиганда, который...